Uno studio italiano (CNR + IRCCS San Raffaele) pubblicato su Nature Communications chiarisce una nuova funzione della proteina MeCP2, aprendo prospettive per terapie geniche nella Sindrome di Rett.
L’ipercolesterolemia familiare è una patologia ereditaria che causa livelli molto alti di colesterolo LDL e aumenta il rischio di aterosclerosi, infarto e ictus. La terapia genica apre nuove prospettive.